Blog

Sep 13, 2023

Synlogic annuncia l'avvio di Synpheny

Published: Jun 05, 2023 CAMBRIDGE, Mass., June 05,

Pubblicato: 05 giugno 2023

CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 giugno 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Synlogic, Inc.(Nasdaq: SYBX), un'azienda biotecnologica in fase clinica che promuove nuovi bioterapici orali e non assorbiti a livello sistemico per trasformare la cura di malattie gravi, ha annunciato oggi l'avvio di Synpheny-3, uno studio fondamentale di Fase 3 globale che valuta l'efficacia e sicurezza di SYNB1934 come potenziale trattamento per la fenilchetonuria (PKU).

"Abbiamo lavorato instancabilmente per portare avanti questo programma e oggi rappresenta una pietra miliare importante per Synlogic e per la comunità di pazienti che convivono con il peso estremo della PKU", ha affermato Aoife Brennan, MB Ch.B., Presidente e Amministratore delegato di Synlogic. "Abbiamo collaborato a questo disegno di studio fondamentale con le principali parti interessate, tra cui esperti medici, agenzie di regolamentazione globali e persone che vivono con la PKU e siamo molto grati per le loro numerose intuizioni. In particolare, il feedback dei pazienti ha accresciuto il nostro senso di urgenza nel portare avanti un nuovo terapeutico orale che può essere utilizzato sia come monoterapia che come trattamento medico aggiuntivo."

"Questa è una notizia entusiasmante. La comunità PKU è grata a Synlogic per il suo impegno nel proporre una nuova opzione di trattamento per le persone affette da PKU e per aver cercato il contributo e la collaborazione della nostra comunità in questo processo", ha affermato Lisa Milberg, Direttore esecutivo, Alleanza nazionale per la PKU.

Il processo Synpheny-3

Synpheny-3 è uno studio clinico di fase 3 randomizzato, controllato con placebo, globale, multicentrico, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di SYNB1934 come trattamento per la PKU. Il disegno finale dello studio incorpora il feedback delle agenzie di regolamentazione globali, inclusa la Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Lo studio globale arruolerà circa 150 pazienti con livelli plasmatici di fenilalanina (Phe) al basale > 360 μM. Synpheny-3 includerà pazienti di età pari o superiore a 18 anni; un primo sottoinsieme di dati dei pazienti nella Parte 1 verrà utilizzato per valutare l'opportunità di abbassare l'età di arruolamento a 12 anni. I partecipanti allo studio possono seguire la loro dieta abituale durante la partecipazione allo studio.

Si prevede che Synpheny-3 sarà condotto in circa 30 centri clinici negli Stati Uniti, Canada, Germania, Danimarca, Israele, Turchia e Georgia. Lo studio è stato progettato per la comodità del paziente e offre l'opportunità di partecipare di persona o in un formato virtuale o ibrido.

Lo studio è composto da tre parti: la Parte 1 è un periodo di rodaggio, che consente la titolazione personalizzata su tre potenziali livelli di dose (3x1011, 6x1011 e 1x1012), con i pazienti che trascorrono un minimo di tre settimane con ciascuna dose. La Parte 2 dello studio prevede un ritiro randomizzato di quattro settimane, controllato con placebo, che verrà utilizzato per valutare l'endpoint primario: variazione dei livelli di Phe plasmatica, con un'analisi primaria condotta tra i rispondenti della Parte 1. La definizione di rispondente è una riduzione della Phe plasmatica rispetto al basale >20%. La Parte 3 è un'estensione in aperto che può estendersi fino a tre anni.

Maggiori informazioni sullo studio Synpheny-3 sono disponibili su www.clinicaltrials.gov, identificatore NCT05764239 e anche visitando pkuresearchstudy.com.

Aggiornamento aziendale

In riconoscimento dell'importante traguardo rappresentato dall'avvio di Synpheny-3 e del progresso dei programmi di fase clinica di Synlogic, la Società ha inoltre annunciato sforzi per indirizzare le risorse verso il suo portafoglio di prodotti candidati in fase avanzata per le malattie metaboliche rare. I cambiamenti includono la definizione delle priorità delle attività, inclusi gli studi cardine e pediatrici di SYNB1934 per la PKU e l'avanzamento alla Fase 2 per SYNB1353 per l'HCU, nonché le attività di ricerca che supportano l'attuale pipeline clinica e la collaborazione in corso con Roche.

Con tale priorità, la Società ha ridotto la propria forza lavoro di circa il 21%, il che dovrebbe estendere ulteriormente la propria liquidità nella seconda metà del 2024. La Società stima che dovrà sostenere circa 0,9 milioni di dollari di costi in relazione alla riduzione della forza lavoro. relativi al trattamento di fine rapporto e ad altri benefici di fine rapporto correlati. La Società ha comunicato la riduzione della forza lavoro il 31 maggio 2023 e prevede che la maggior parte dei costi associati al piano di riduzione del personale saranno sostenuti durante il secondo trimestre terminato il 30 giugno 2023 e il terzo trimestre terminato il 30 settembre 2023. La Società può sostenere inoltre altri oneri materiali non attualmente contemplati a causa di eventi che potrebbero verificarsi a causa di, o associati a, tali azioni.