Notizia

Dec 03, 2023

In che modo il pacchetto farmaceutico dell'UE sta influenzando le piccole imprese biotecnologiche

After several delays, the EU Pharmaceutical Package was published on 26 April

Dopo diversi ritardi, il 26 aprile 2023 è stato pubblicato il pacchetto farmaceutico dell’UE. Si tratta della prima revisione significativa in oltre due decenni della legislazione fondamentale che regola l’autorizzazione e la valutazione di tutti i medicinali nell’Unione Europea. Ha un impatto su ogni terapia lanciata nell’UE, dalla produzione di prove ai percorsi normativi, alle tempistiche di approvazione e agli incentivi.

Nel complesso, la proposta della Commissione europea continua a essere molto preoccupante. Nonostante il ritardo nella pubblicazione, rimangono alcune domande aperte, ad esempio su come verranno interpretati determinati provvedimenti o concetti, in particolare per quanto riguarda l'High Unmet Medical Need (HUMN) e concetti come l'eccezionale avanzamento terapeutico o le riduzioni "significative" della morbilità e della mortalità . Queste disposizioni potrebbero avere implicazioni negative significative per l’industria e per l’ecosistema dei prezzi e dei rimborsi.

Inizieremo con gli aspetti positivi, poiché il pacchetto farmaceutico dell'UE introduce una serie di graditi cambiamenti. La Commissione ha mantenuto una direttiva e un regolamento separati. C’è stata una spinta verso aggiornamenti e metodi di lavoro semplificati dell’EMA, come una consulenza scientifica rafforzata e un supporto normativo per gli sviluppatori di prodotti medicinali orfani (OMP) e per le piccole e medie imprese. Alcune disposizioni normative contribuiranno ad accelerare le approvazioni normative, come la riduzione dei tempi per le approvazioni dell’EMA a 180 giorni. L’introduzione del sandbox normativo e l’apertura agli studi clinici adattati e alle prove del mondo reale (RWE) potrebbero svolgere un ruolo importante nel rendere il regolamento a prova di futuro.

Un cambiamento fondamentale nel sistema orfano è la rivisitazione del quadro dell’esclusività del mercato orfano (OME), ovvero gli incentivi concessi a uno sviluppatore che commercializza una terapia per un’indicazione orfana. Allontanandosi da un approccio unico per tutti, secondo il quale tutte le terapie orfane ricevono 10 anni di OME, la proposta introduce un sistema di incentivi modulato. Il nuovo approccio proposto dalla Commissione non affronta le sfide principali che incoraggerebbero lo sviluppo di terapie per il 95% delle malattie rare senza trattamento autorizzato. Suggeriamo invece un altro approccio modulato, basato sul caso di investimento e sulla possibilità di successo terapeutico, sviluppato dal gruppo di esperti OD multi-stakeholder.

La Commissione ha proposto di collegare gli incentivi per gli orfani al concetto di HUMN. Con la sua definizione restrittiva, questo concetto rischia di soffocare l’innovazione, di trascurare le popolazioni di pazienti e di limitare realmente la longevità della legislazione. Gli UMNI si evolvono con la scienza e la società, quindi una definizione nella legislazione non resisterebbe alla prova del tempo. Un approccio modulato che rifletta la probabilità di successo terapeutico incoraggerebbe effettivamente gli sviluppatori a continuare a investire e lanciare prodotti all’interno dell’UE. Al di là della modulazione stessa, crea una classifica di fatto dei pazienti e “imprime” un'etichetta sulle terapie in una fase molto iniziale di sviluppo. È probabile che i prodotti sprovvisti del marchio (H)UMN subiscano significative pressioni al ribasso sui prezzi o riducano la loro redditività commerciale.

Uno degli obiettivi principali della Commissione è facilitare lo sviluppo di terapie per pazienti senza trattamenti autorizzati. Dal nostro punto di vista, l'introduzione di un'unica autorizzazione all'immissione in commercio per ciascun principio attivo, di fatto una "Global Orphan Marketing Authorization (GOMA)", va contro questo obiettivo. Il GOMA concederebbe solo un ulteriore anno di esclusività aggiuntiva per il passaggio a una nuova indicazione orfana, che sarebbe limitato a due anni. Questa proposta dovrebbe essere considerata attentamente poiché lo sviluppo di una nuova indicazione terapeutica richiede molti anni di ricerca e sperimentazioni cliniche e non sarà sufficientemente ricompensato con un solo anno aggiuntivo di esclusività. Questo meccanismo, quindi, ostacolerà l’innovazione incrementale.

Gli sviluppatori di farmaci orfani dovrebbero essere incoraggiati a massimizzare l’impatto della ricerca e della conoscenza che sviluppano e a trovare ulteriori usi per i composti esistenti, soprattutto se ciò apre la porta a quei pazienti che non hanno altre opzioni. Gli sviluppatori orfani accumulano molte conoscenze su come funzionano le malattie e le terapie, quindi dovremmo trarne vantaggio e premiare la loro innovazione scientifica, non limitarla.